遺伝子治療研究所へ出資しました2019.12.24

『MIJ』は、『遺伝子治療研究所』への出資を行いましたのでお知らせします。『遺伝子治療研究所』は、神経変性疾患を主なターゲットとする遺伝子治療技術の研究開発を行う創薬スタートアップであり、創薬のみならず、『AAVベクター(遺伝子の運び屋)』の開発も行っています。
『遺伝子治療研究所』が開発している治療法で用いられる『AAVベクター』は、非病原性であることに加え、治療遺伝子が染色体に組み込まれるような可能性は極めて低いにも関わらず、治療遺伝子の発現効率が優れている特徴があります。実際に、2007年に自治医科大学で、パーキンソン病患者様に対してAADCを発現する『AAVベクター』を両側の被殻に投与する臨床試験を実施したところ、6か月後の評価で運動症状の改善効果が得られたことに加えて、遺伝子導入5年後にもAADCの発現が持続していると報告されており、これまでにない新しい治療法として期待されています。

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